紅景天苷在制備治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良藥物中的應(yīng)用的制作方法
【專利摘要】本發(fā)明涉及紅景天苷在制備治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良藥物中的應(yīng)用。本發(fā)明通過實(shí)驗(yàn)證明紅景天苷在杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良的動(dòng)物模型發(fā)病過程中能夠抑制骨骼肌的肌膜破裂和壞死、減輕骨骼肌的炎性反應(yīng)和纖維化、增強(qiáng)骨骼肌運(yùn)動(dòng)能力，從而發(fā)揮治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良的作用。
【專利說明】紅景天苷在制備治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良藥物中的應(yīng)用

【技術(shù)領(lǐng)域】：
[0001] 本發(fā)明涉及化合物紅景天苷的新用途，具體涉及紅景天苷在制備治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng) 不良藥物中的應(yīng)用。

【背景技術(shù)】：
[0002] 杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（Duchenne muscular dystrophy, DMD)是由位于人類X染色體的 dystrophin基因缺失導(dǎo)致的一種嚴(yán)重臨床致死性遺傳疾病?；颊咴?歲左右時(shí)就會(huì)表現(xiàn) 出明顯的肌力減退，到10-12歲時(shí)只能借助于輪椅活動(dòng)，在17-30歲之間常因膈肌大面積壞 死、纖維化引起呼吸衰竭而導(dǎo)致死亡。全球平均每3500名新生男嬰中就有一名杜氏肌營(yíng)養(yǎng) 不良患兒，患者達(dá)數(shù)百萬(wàn)，在我國(guó)目前患者已超過10萬(wàn)。
[0003] 杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良的發(fā)病特征與dystrophin的功能有關(guān)。dystrophin蛋白在 維持肌細(xì)胞膜穩(wěn)定性中起著至關(guān)重要的作用。杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良患者的骨骼肌中缺乏 dystrophin，出生后由于運(yùn)動(dòng)增加，肌肉收縮時(shí)引起肌細(xì)胞膜進(jìn)行性破裂、壞死。骨骼肌的 這種持續(xù)性損傷誘發(fā)劇烈的炎性反應(yīng)，使骨骼肌內(nèi)的成肌細(xì)胞向成纖維母細(xì)胞分化，并分 泌過量的膠原蛋白和細(xì)胞外基質(zhì)，誘導(dǎo)骨骼肌進(jìn)行性纖維化變。其中呼吸肌-膈肌的壞死、 纖維化尤為顯著，其結(jié)構(gòu)的進(jìn)行性、大面積損傷，導(dǎo)致患者呼吸衰竭而死，這也是杜氏肌營(yíng) 養(yǎng)不良疾病的主要死因。腓腸肌等全身骨骼肌持續(xù)過度的破裂、壞死及纖維化，使肌力減 退，肌肉收縮功能降低，運(yùn)動(dòng)能力進(jìn)行性減退。因此，臨床已將骨骼肌活檢產(chǎn)生的肌纖維廣 泛破裂壞死、嚴(yán)重浸潤(rùn)性炎癥反應(yīng)、過度纖維化等病理改變以及肌力減退指征，作為杜氏肌 營(yíng)養(yǎng)不良診斷的主要依據(jù)。
[0004] 國(guó)內(nèi)外對(duì)于該遺傳性疾病的治療手段十分有限，目前主要依靠糖皮質(zhì)激素來緩解 患者骨骼肌壞死、炎癥和纖維化等病理?yè)p傷，但長(zhǎng)期使用激素會(huì)對(duì)全身各個(gè)臟器產(chǎn)生包括 肥胖、痤瘡、多毛、骨質(zhì)疏松、發(fā)育停滯、高血壓、腸易激、容易感染等副作用，嚴(yán)重降低患者 生活質(zhì)量，也使誘發(fā)其它器官系統(tǒng)疾病的風(fēng)險(xiǎn)增加。如能尋找或研發(fā)能夠有效控制和治療 該疾病患者骨骼肌細(xì)胞破裂壞死、炎性反應(yīng)、纖維化等病理改變，并能緩解骨骼肌運(yùn)動(dòng)功能 減低，且副作用小的臨床治療藥物，將有效提高患者生存質(zhì)量、延長(zhǎng)患者壽命。
[0005] 紅景天苷（下式）英文名Salidroside，分子式C14H2Q0 7, CAS登錄號(hào)10338-51-9。
[0006]

【權(quán)利要求】
1. 紅景天苷在制備治療dystrophin基因缺失所致的臨床致死性遺傳疾病的藥物中的 應(yīng)用，所述遺傳疾病是杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良。
2. 權(quán)利要求1所述的應(yīng)用，所述杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良是因肌肉收縮導(dǎo)致的骨骼肌細(xì)胞膜的 反復(fù)、進(jìn)行性破裂、壞死。
3. 權(quán)利要求1所述的應(yīng)用，所述杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良是因骨骼肌細(xì)胞膜反復(fù)、進(jìn)行性破裂 和壞死導(dǎo)致的長(zhǎng)期劇烈炎性反應(yīng)。
4. 權(quán)利要求1所述的應(yīng)用，所述杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良是因長(zhǎng)期劇烈炎性反應(yīng)導(dǎo)致的骨骼肌 進(jìn)行性、大面積纖維化。
5. 權(quán)利要求1所述的應(yīng)用，所述杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良是因骨骼肌進(jìn)行性、大面積纖維化導(dǎo) 致的骨骼肌運(yùn)動(dòng)能力下降。
6. -種治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良的藥物，其活性成分是紅景天苷。
【文檔編號(hào)】A61K31/7032GK104147022SQ201410377577
【公開日】2014年11月19日 申請(qǐng)日期:2014年8月1日 優(yōu)先權(quán)日:2014年8月1日
【發(fā)明者】陳曉萍, 張鵬, 劉紅菊 申請(qǐng)人:中國(guó)航天員科研訓(xùn)練中心