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技術(shù)編號：3544841

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本發(fā)明涉及因子VIII (FVIII)突變蛋白，其允許在 確定的位點(diǎn)偶聯(lián)一個(gè)或多個(gè)生物相容的聚合物如聚乙二醇。另外，提供了用于治療目的的相關(guān)的制劑、其劑量及施用方法。這些修飾的FVIII變體和相關(guān)的組合物和方法用于給遭受血友病A的個(gè)體提供具有減少的注射頻率和減少的免疫原性應(yīng)答的治療選擇。背景技術(shù)血友病A是最常見的遺傳性凝結(jié)障礙，估計(jì)的發(fā)病率為1/5000男性。它的原因是FVIII的缺乏或結(jié)構(gòu)缺陷，所述FVIII是血液凝結(jié)的固有途徑中的關(guān)鍵組分。目前血友病A...
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