技術(shù)編號：39622819
提示：您尚未登錄，請點 登 陸 后下載，如果您還沒有賬戶請點 注 冊 ，登陸完成后，請刷新本頁查看技術(shù)詳細信息。本申請涉及生物，特別是涉及一種靶向plaa基因的核酸產(chǎn)品、基因編輯系統(tǒng)及其應(yīng)用。背景技術(shù)、神經(jīng)發(fā)育障礙疾病可引起全面發(fā)育遲緩、智力障礙、癲癇、孤獨癥譜系等多種致畸致殘表型，且起病早，無有效治愈方法，嚴重影響人口素質(zhì)，其發(fā)病機理和治療方案的研究是當前神經(jīng)生物學(xué)領(lǐng)域的研究重點。、plaa基因突變可導(dǎo)致伴進行性小頭畸形、痙攣和腦部異常的神經(jīng)發(fā)育障礙（neurodevelopmental?disorder?with?progressive?microcephaly,?spasticity,?andb...
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