技術編號：40283963
提示：您尚未登錄，請點 登 陸 后下載，如果您還沒有賬戶請點 注 冊 ，登陸完成后，請刷新本頁查看技術詳細信息。本公開總體上涉及分子生物學、免疫學和醫(yī)學領域。更具體地，其涉及用于體內基因產物的靶向減少或消除的基于crispr/cas的融合分子及其使用方法。背景技術、可被定制來靶向哺乳動物細胞中的任何基因的工程化的dna結合蛋白使得生物醫(yī)學研究取得了快速進展，并且是基因療法的有前景的平臺。rna引導的crispr-cas系統(tǒng)已經成為可編程靶向基因調控的有前景的平臺。無催化活性的“死”cas?(dcas)與kruppel相關盒(krab)結構域的融合產生了合成阻遏物，其能夠在細胞培養(yǎng)實驗中高度特異和...
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